2月17日，在第二十六屆日本異種移植研究會上，潘登科作為國內僅有的兩位受邀代表之一，在會上作學術報告，分享了公司的基因編輯豬培育及臨床研究進展。

　　2個多月前，四川首例基因編輯豬-猴異種心臟移植手術在內江完成。這次手術的器官供體豬，來自潘登科創(chuàng)辦的成都中科奧格生物科技有限公司。

　　當前，全球各國均面臨器官資源嚴重短缺問題，把基因編輯豬器官移植給人類，被視作下一場醫(yī)學革命。圍繞異種器官移植，國內外醫(yī)學團隊正緊鑼密鼓開展臨床前試驗研究。把豬器官移植給人，還有多遠？

　　解決器官短缺的潛在途徑

　　去年12月，南京醫(yī)科大學姑蘇學院教授、博士生導師、心胸外科專家李巔遠教授專程飛往四川，與四川的醫(yī)療團隊聯手進行了這場豬到猴的心臟移植手術。

　　手術歷時5個小時，采用“異位移植”方式，在不摘除猴子心臟的情況下，將移植的豬心放在猴子心臟旁邊，兩顆心臟部分吻合，術后僅三個半小時，猴子的生命體征就恢復平穩(wěn)。“手術非常成功。”李巔遠說。

　　異種器官移植手術背后，是器官資源嚴重短缺的緊迫現實：我國每年有30萬名患者需要進行器官移植，但只有不到2萬人能完成器官移植手術。據世界衛(wèi)生組織統計，全球每年只有不到10%的器官移植需求能得到滿足。

　　為解決器官短缺困境，科學家們將目光轉向了動物。但為何是豬？潘登科說，豬的生長周期較短，繁殖率高，而且器官大小、解剖特征、生理生化與人類非常相似，因此被科學界公認為異種器官移植的理想供體。

　　不過，如果直接將豬的器官移植到人體內，會出現一系列免疫排斥反應，這正是異種器官移植的最大難點。潘登科說，目前國內外比較普遍的辦法是通過基因編輯等技術，敲除豬身上引起排斥反應的最關鍵的基因，再轉入人的補體調節(jié)蛋白、凝血調節(jié)蛋白等保護基因，經過“基因改造”后繁育出來的豬，就變成一個較為理想的供體。

　　繁育理想的基因編輯供體豬正是潘登科多年來的研究方向。2018年，潘登科在內江資中建立了基因編輯豬繁育基地。基地內已有10余種基因編輯供體豬種系，存欄量500余頭，是國內最大的基因編輯供體豬平臺。目前，公司已與國內多個器官移植的專家團隊合作，開展了近60例基因編輯豬到猴的胰島、腎臟、皮膚、肝臟、心臟等移植研究。

　　異種器官移植距離臨床還有多遠？

　　近年來，異種器官移植研究進展迅速，美國已率先成功將基因編輯豬的心臟、腎臟移植到病人或腦死亡人體上，最長的存活了60多天。國內也有多個團隊正在開展基因編輯豬-猴的異種移植實驗。

　　受訪專家普遍認為，異種器官移植具有廣闊臨床應用前景，將會誕生一個萬億級市場。“異種器官移植，能解決臨床、醫(yī)學問題的潛能不可想象，不亞于人類的登月工程。”四川省醫(yī)學科學院·四川省人民醫(yī)院器官移植中心主任楊洪吉認為。

　　四川具有技術優(yōu)勢。“和國外相比，我國異種移植研究雖然起步晚，但近10年發(fā)展迅猛。特別是四川的基因編輯豬技術和生產能力，已接近國際先進水平。”省委省政府決策咨詢委員會人口醫(yī)衛(wèi)組副組長、四川省醫(yī)學科學院·四川省人民醫(yī)院原院長鄧紹平表示。

　　不過，距離把豬器官移植給人，還有很長一段路要走。“目前國內的異種移植還主要在臨床前研究階段，推向臨床前，必須要有足夠可靠的研究數據支撐。必須進行大規(guī)模試驗，取得高比例的存活率、高質量的器官功能，才有意義。”楊洪吉說。

　　異種器官移植走向臨床前，科學家們還需攻克兩大核心難題。“一是找到完美的基因工程器官，二是解決術后免疫抑制藥物的毒性問題。”楊洪吉說，目前的基因敲除、基因編輯等技術，還沒有非常有效地避免免疫排斥反應，患者術后需要大量服用免疫抑制劑藥物。

　　“免疫抑制劑具有一定副作用，人體的抵抗力會下降，感染的發(fā)生率會提高。”鄧紹平說，這些年來，他一直在研究如何在器官移植后不需要長期使用免疫抑制劑。

　　此外，異種器官移植還面臨跨物種病毒傳播風險、法律法規(guī)不完善等問題。“國內還缺乏頂層設計，在人體上開展大器官異種移植的先決條件和標準規(guī)范還沒有出臺。”國家衛(wèi)健委移植工程與移植免疫重點實驗室研究員陸燕蓉建議，盡快建立國家層面的監(jiān)管和倫理制度，推進行業(yè)體系標準建設。

　　更緊迫的是資金難題。創(chuàng)業(yè)5年多來，潘登科的公司已融資1個多億，但每年光科研投入就需要1000多萬元。“一臺手術，算下來至少要四十萬元。”潘登科說，公司的產業(yè)化進程還需要5—8年，這期間需要持續(xù)的資金投入。

　　盡管困難重重，但潘登科仍然對未來充滿信心：“希望能在未來5年左右，把異種器官移植推向臨床試驗。”（四川日報全媒體記者 史曉露）

分享讓更多人看到